Відкриття розширює відомий спектр цього рідкісного розладу, підкреслюючи критичну роль співпраці з захисниками пацієнтів. Нещодавно відкритий підтип хвороби Каслмана обіцяє покращити діагностику та лікування тисяч пацієнтів, які не відповідають існуючій класифікації. Ця окрема клінічна форма, названа олігоцентричною хворобою Каслмана (OligoCD), суттєво відрізняється від двох раніше відомих форм хвороби Каслмана.
Цей прорив, перший значний прогрес у класифікації за останні 45 років, пропонує нову ясність у розумінні цього рідкісного та складного імунного розладу, яким страждають приблизно від 4300 до 5200 людей у Сполучених Штатах. Висновки під керівництвом дослідників з Медичної школи Перельмана при Університеті Пенсільванії були опубліковані в журналі Blood Advances.
«Це відкриття змінило правила гри для пацієнтів із хворобою Каслмана», — сказав Девід Файгенбаум, доктор медичних наук, доцент кафедри трансляційної медицини та генетики людини в Пенсільваніі та співзасновник Мережі співпраці з хворобою Каслмана (CDCN). «Протягом десятиліть пацієнти з OligoCD провалюються, класифікуючись як такі, що мають інший тип хвороби Каслмана, і піддаються потенційно надто агресивному лікуванню, такому як хіміотерапія, яка супроводжується дуже незручними побічними ефектами. Тепер ми можемо підібрати цих пацієнтів — приблизно 15 відсотків усіх випадків Каслмана — з правильним лікуванням для їх конкретного стану».
Хвороба Каслмана (ХК), вперше описана в 1956 році доктором Бенджаміном Каслманом, охоплює спектр станів, що характеризуються аномальним ростом лімфатичних вузлів і рядом симптомів від легких до таких, що загрожують життю. Історично склалося так, що ХК поділяли на НМК, що охоплює один ділянку лімфатичного вузла з більш легкими симптомами, та ІМКД, що характеризується поширеною лімфаденопатією та важким запаленням, спричиненим цитокінами. Однак досвід деяких пацієнтів із ХК не відповідає цим двом типам, що ускладнює діагностику та лікування.
Виявлено новий підтип
Використовуючи реєстр ACCELERATE, який об’єднує медичні дані сотень пацієнтів із ХК, щоб дослідники та лікарі могли краще розуміти та лікувати ХК, дослідницька група клініцистів та гематопатологів проаналізувала 179 пацієнтів.
Дослідження показало, що пацієнти з OligoCD демонструють менше та менш серйозні симптоми, ніж ті, хто має iMCD, що свідчить про те, що хірургічне видалення уражених лімфатичних вузлів — ефективне при легшому UCD — може бути більш доцільним, ніж інтенсивне лікування, яке використовується для iMCD. Терапія iMCD включає інгібітори IL-6, які використовуються при серйозному ревматоїдному артриті, імунодепресанти, які використовуються при аутоімунних захворюваннях і трансплантації, а також хіміотерапію. Тим не менш, команда підкреслює необхідність подальших досліджень для вдосконалення рекомендацій щодо лікування та подальшого розуміння того, як розвивається OligoCD, з ACCELERATE, готовим забезпечити постійне розуміння.
«ACCELERATE незмінно доводив, що є безцінним інструментом у розкритті таємниць хвороби Каслмана», — сказав Джош Брандстадтер, доктор медичних наук, директор клінічних досліджень у Пенсійському центрі лікування та лабораторії цитокінового шторму. «Без надійних даних пацієнтів з усього світу ми б не змогли перевизначити спектр CD з такою ясністю».
Клінічні та дослідницькі групи Пенсільванії також працювали з кількома пацієнтами з Мережі співпраці з хворобами Каслмана (CDCN), які поділилися своїм досвідом, що допомогло виявити прогалини в існуючих класифікаціях і надихнуло на визначення OligoCD як нового підтипу.
Пенні Деремер є членом CDCN і пацієнтом Penn Medicine з OligoCD. «Я дуже вдячна, що нарешті знайшла назву тому, через що пройшла я та багато інших пацієнтів», — сказала вона.
